Las lipodistrofias son un conjunto de enfermedades raras y ultra raras que provocan el desarrollo precoz de trastornos metabólicos graves y reducen la calidad y esperanza de vida, siendo 12 años la edad media de fallecimiento en los casos más extremos.
La metreleptina es el primer y único fármaco autorizado para el tratamiento de lipodistrofias por las principales agencias reguladoras, sin embargo, la decisión de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios para la no inclusión de este fármaco bajo financiación pública dificulta el acceso al tratamiento de estos pacientes.
Según la Agencia Europea del Medicamento (EMA), la metreleptina cumple rigurosamente con los criterios establecidos para ser considerado un fármaco huérfano: el producto está destinado para una indicación con una prevalencia que no exceda de entre 5-10.000 personas en la Unión Europea; la enfermedad pone en riesgo la vida, es muy debilitante o es una condición grave y crónica; y en la Unión europea no hay ningún método satisfactorio de diagnóstico, prevención o tratamiento autorizado para combatir la enfermedad.
La no inclusión de Metreleptina en el SNS, imposibilita el acceso a este medicamento a cualquier paciente afectado de Lipodistrofia en todo el territorio español, al haber emitido este Ministerio, a través de la Dirección General de Cartera Básica de Servicios del SNS y Farmacia con fecha del 11 de abril de 2019, una carta a todas las CCAA informando que “las Comunidades Autónomas y las entidades gestoras no pueden incluir en su cartera de servicio, y por tanto no pueden financiar con fondos públicos, medicamentos con una resolución expresa de no financiación”., Es por ello, que AELIP se ha reunido con el equipo profesional del Hospital Virgen del Rocío para garantizar el acceso en equidad al tratamiento para las personas y familias afectadas por Lipodistrofias que residan en Andalucía. Estas acciones se irán sucediendo a futuro a medida que AELIP vaya siendo conocedora de las dificultades de acceso al tratamiento que manifiesten los pacientes afectados por la enfermedad y que requieran de apoyo juridico en las diversas comunidades autónomas.